Emalex Biosciences şirkəti, Cincinnati Children's tərəfindən aparılan tədqiqatın məlumatlarından istifadə edərək, motor və vokal tikləri olan uşaqları müalicə etmək üçün nəzərdə tutulmuş ilk dərman olan ecopipam üçün FDA təsdiqini almağa çalışacaq. CİNCİNNATİ, 26 may 2026 /PRNewswire/ -- Ecopipam adlı dərmanın davamlı istifadəsi Tourette sindromu (TS) səbəb olduğu tiklərlə mübarizə aparan uşaqlar üçün residiv riskini yarıya endirə bilər. Bu, 26 may 2026-cı ildə JAMA Neurology jurnalında dərc edilmiş, bu vəziyyətdə olan uşaqlara kömək etmək üçün nəzərdə tutulmuş ilk dərmanın bu yaxınlarda tamamlanmış III faza klinik sınağının nəticələrini təsvir edən əsas tapıntıdır. Növbəti addım: dərman istehsalçısı Emalex Biosciences yeni dərmanı bazara çıxarmaq üçün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasından təsdiq almağı planlaşdırır. 77 mərkəzli klinik sınağın əsas tədqiqatçısı Cincinnati Children's -in Nevrologiya Bölməsində hərəkət pozğunluqları üzrə mütəxəssis Donald Gilbert, MD, MS idi. Gilbert deyir: “Ümid edirəm ki, bu, ABŞ -da xüsusilə Tourette sindromu üçün təsdiq edilmiş ilk dərman olacaq. ABŞ FDA tərəfindən təsdiq edilmiş üç başqa dərman var, lakin onların hamısı əvvəlcə şizofreniyanın müalicəsi üçün təsdiq edilmiş antipsixotiklərdir. Bu dərman beyində tamamilə fərqli şəkildə işləyir.” Tourette sindromu haqqında: TS xroniki neyroinkişaf pozğunluğudur, ən çox 10 yaşdan əvvəl ortaya çıxır və oğlanlar arasında daha çox rast gəlinir. Bu vəziyyət göz qırpma, çiyin çəkmə və ya xırıltı kimi nəzarətsiz motor və vokal tikləri ilə tanınır. TS məktəb yaşlı uşaqların təxminən 1%-nə təsir edir. İllərdir ki, klinisyenlər tikləri idarə etmək üçün müxtəlif müalicələr, o cümlədən davranış terapiyaları, dərmanlar və ağır hallarda dərin beyin stimulyasiyası təyin edirlər. Hal-hazırda, tikləri idarə etmək üçün yeganə FDA tərəfindən təsdiq edilmiş dərmanlar haloperidol (Haldol) , pimozid (Orap) və aripiprazol (Abilify) -dir. Bu dərmanların hamısı beyindəki “D2” reseptorları vasitəsilə dopaminin funksiyasını pozur ki, bu da həddindən artıq neyron fəaliyyətini tetikləyə bilər, bu da öz növbəsində tik hərəkətlərinə və səslərinə səbəb ola bilər. Bu dərmanların mənfi tərəfi çəki artımı, titrəmə, sərtlik və Parkinson-a bənzər simptomlar, məsələn, ağız suyu axması, yıxılma və ya yerimə problemləri kimi ağır yan təsirlər olmuşdur. Nadir hallarda, uzunmüddətli dərman istifadəsi tardiv diskineziya (TD) ilə nəticələnir ki, bu da insanların dillərini təkrar-təkrar çıxarmasına səbəb olan başqa bir hərəkət pozğunluğudur. Ecopipam haqqında: Tədqiqat altında olan birləşmə ecopipam D2 reseptoru əvəzinə dopamin D1 reseptoruna qarşı təsir göstərir. Mütəxəssislər deyirlər ki, bu fərq tiklərin riskini əhəmiyyətli dərəcədə azaldan, eyni zamanda daha az yan təsirə səbəb olan bir müalicə ilə nəticələnir. Gilbert bu dərmanın erkən günlərindən bəri öyrənilməsində iştirak edib. Böyük bir irəliləyiş 2023-cü ildə, II faza tədqiqatının nəticələri Pediatrics jurnalında dərc edildikdə baş verdi. Bu, ecopipam -ın 12 həftə ərzində tikləri azaltmaqda plasebodan üstün olduğunu göstərdi. 24 həftəyə qədər faydanı qiymətləndirmək üçün III faza tədqiqatı 216 iştirakçı (o cümlədən 167 uşaq və yeniyetmə) üçün 12 həftəlik açıq etiketli müalicə ilə başladı. Sonra, tiklərin yaxşılaşmasının davam edib-etmədiyini görmək üçün 104 iştirakçı (90 pediatrik) 12 əlavə həftə ərzində ya ecopipam , ya da plasebo almaq üçün təsadüfi olaraq seçildi. Ecopipam -ı davam etdirənlər plasebo alanlarla müqayisədə residiv riskində 50% azalma göstərdilər. Bu arada, yan təsirlər ümumiyyətlə yüngül və orta idi və əvvəlki, daha kiçik miqyaslı sınaqlarla uyğun gəlirdi. Gilbert deyir: “Ümumilikdə, ecopipam qəbul edən xəstələr tikləri ilə əhəmiyyətli dərəcədə kömək aldılar, çəki almadılar və başqa hərəkət pozğunluqları inkişaf etdirmədilər. Bu, pediatrları müalicə təyin etməyə və ailələri dərman qəbul etməyə daha çox həvəsləndirə biləcək maraqlı bir birləşmədir.” Növbəti addımlar: Klinik sınaq başa çatsa da, iştirakçılara dərmanı qəbul etməyə icazə verilib. Tədqiqatda iştirak etməyən bəzi xəstələr də “Genişləndirilmiş Giriş Proqramı” vasitəsilə ecopipam qəbul etməyə başlaya biliblər. (ClinicalTrials.gov İdentifikatoru: NCT07093541 ) Bu, həkimlərə digər təsdiq edilmiş dərmanlara çıxışı olmayan və ya onları sınayıb müalicə uğursuzluğu, tolerantlıq və ya təhlükəsizlik problemləri ilə üzləşən uyğun xəstələr üçün dərman tələb etməyə imkan verir. Ecopipam ABŞ tərəfindən təsdiq edilməyib. Qida və Dərman Administrasiyası , lakin Tourette sindromu olan pediatrik xəstələrin müalicəsi üçün Yetim Dərman və Sürətli İzləmə təyinatı alıb. Tədqiqat haqqında: Gilbert -dən əlavə, həmmüəlliflər arasında Emalex Biosciences , Bittman Biostat , Paragon Biosciences və Boston Children's Hospital -dan mütəxəssislər də var idi. Klinik sınaq Emalex Biosciences tərəfindən maliyyələşdirilib. MƏNBƏ Cincinnati Children's Hospital Medical Center