BOSTON , 12 iyun 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir neyroendokrin xəstəlikləri olan xəstələrin həyatını dəyişdirməyə yönəlmiş qlobal kommersiya mərhələli biofarmasevtik şirkət olan Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM ) bu gün elan etdi ki, 13 iyun şənbə günü saat 9:00 ET/8:00 CT-də Prader-Villi sindromu (PWS) olan xəstələrdə setmelanotidin qiymətləndirilməsi üzrə Şirkətin Faza 2 sınağının altı aylıq müvəqqəti nəticələrini müzakirə etmək üçün canlı konfrans zəngi və veb-yayımlayacaq. David Meeker, M.D. , İdarə Heyətinin Sədri, Prezident və Baş İcraçı Direktor, məlumatları müzakirə etmək üçün Florida Universiteti Tibb Kollecinin Pediatrik Endokrinologiya şöbəsindən Jennifer Miller, M.D. ilə birlikdə olacaq. Konfrans Zəngi Məlumatı: Rhythm Pharmaceuticals bu yeniləməni müzakirə etmək üçün 13 iyun şənbə günü saat 9:00 ET/8:00 CT-də canlı konfrans zəngi və veb-yayımlayacaq. İştirakçılar konfrans zəngi üçün buradan qeydiyyatdan keçə bilərlər. İştirakçıların planlaşdırılan başlanğıcdan on dəqiqə əvvəl zəngə qoşulmaları tövsiyə olunur. Zəngin veb-yayımı həmçinin Rhythm Pharmaceuticals veb-saytının https://ir.rhythmtx.com/ ünvanında “İnvestor Əlaqələri” bölməsində “Tədbirlər və Təqdimatlar” altında mövcud olacaq. Arxivləşdirilmiş veb-yayım konfrans zəngindən təxminən iki saat sonra Rhythm Pharmaceuticals -ın veb-saytında yerləşdiriləcək və zəngdən sonra 30 gün ərzində mövcud olacaq. Rhythm Pharmaceuticals haqqında: Rhythm , nadir neyroendokrin xəstəlikləri olan xəstələrin və onların ailələrinin həyatını dəyişdirməyə sadiq bir kommersiya mərhələli biofarmasevtik şirkətdir. Rhythm -in əsas aktivləri, hiperfagiya və ağır piylənməni müalicə etmək üçün nəzərdə tutulmuş MC4R aqonisti IMCIVREE® (setmelanotid) , ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən 4 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə artıq bədən çəkisini azaltmaq və uzunmüddətli çəki azalmasını qorumaq üçün təsdiq edilmişdir. Bu, qazanılmış hipotalamik piylənmə, 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə Bardet-Biedl sindromu (BBS) və ya genetik olaraq təsdiqlənmiş pro-opiomelanokortin (POMC), o cümlədən proprotein konvertaza subtilisin/kexin tip 1 (PCSK1), çatışmazlığı və ya leptin reseptor (LEPR) çatışmazlığı səbəbindən sindromik və ya monogen piylənmə hallarını əhatə edir. Avropa Komissiyası (AK) 4 yaş və yuxarı yaşda olan qazanılmış hipotalamik piylənməli xəstələrdə piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün setmelanotidi təsdiq etmişdir; həm AK , həm də Böyük Britaniyanın Dərmanlar və Sağlamlıq Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi (MHRA) 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və uşaqlarda genetik olaraq təsdiqlənmiş BBS və ya genetik olaraq təsdiqlənmiş funksiya itkisi biallelik POMC , o cümlədən PCSK1 , çatışmazlığı və ya biallelik LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün setmelanotidi təsdiq etmişdir. Bundan əlavə, Rhythm digər nadir xəstəliklərdə setmelanotidin geniş klinik inkişaf proqramını, həmçinin tədqiqat MC4R aqonistləri bivamelagon və RM-718 -i, və anadangəlmə hiperinsulinizmin müalicəsi üçün kiçik molekulların preklinik dəstini inkişaf etdirir. Rhythm -in baş qərargahı Boston, MA -dadır. Setmelanotid Göstəricisi: Amerika Birləşmiş Ştatlarında setmelanotid , 4 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə qazanılmış hipotalamik piylənmə, 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə Bardet-Biedl sindromu (BBS) və ya Pro-opiomelanokortin (POMC) , proprotein konvertaza subtilisin/kexin tip 1 (PCSK1), və ya leptin reseptor (LEPR) çatışmazlığı səbəbindən sindromik və ya monogen piylənmə hallarında artıq bədən çəkisini azaltmaq və uzunmüddətli çəki azalmasını qorumaq üçün göstərilir. Bu, POMC, PCSK1 , və ya LEPR genlərində patogen, ehtimal ki, patogen, və ya qeyri-müəyyən əhəmiyyətli (VUS) kimi şərh edilən variantları göstərən genetik testlə təsdiqlənir. Avropa İttifaqı və Böyük Britaniyada setmelanotid , genetik olaraq təsdiqlənmiş BBS və ya funksiya itkisi biallelik POMC , o cümlədən PCSK1 , çatışmazlığı və ya biallelik LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və uşaqlarda göstərilir. Avropa İttifaqı və Böyük Britaniyada setmelanotid , əsas genetik etiologiyası olan piylənmə sahəsində təcrübəsi olan bir həkim tərəfindən təyin edilməli və nəzarət edilməlidir. İstifadə Məhdudiyyətləri: Setmelanotid , aşağıdakı şərtləri olan xəstələrin müalicəsi üçün göstərilmir, çünki setmelanotidin effektiv olması gözlənilmir: POMC, PCSK1 , və ya LEPR variantları xoşxassəli və ya ehtimal ki, xoşxassəli kimi təsnif edilən şübhəli POMC, PCSK1 , və ya LEPR çatışmazlığı səbəbindən piylənmə; qazanılmış HO, BBS , və ya POMC, PCSK1 və ya LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli olmayan digər piylənmə növləri, o cümlədən digər genetik sindromlar və ümumi (poligenik) piylənmə ilə əlaqəli piylənmə. Vacib Təhlükəsizlik Məlumatı: ƏKS GÖSTƏRİŞLƏR: Setmelanotid və ya IMCIVREE -dəki hər hansı bir köməkçi maddəyə əvvəlki ciddi həssaslıq. Ciddi həssaslıq reaksiyaları (məsələn, anafilaksi) bildirilmişdir. XƏBƏRDARLIQLAR VƏ EHTİYAT TƏDBİRLƏRİ: Cinsi Oyanışın Pozulması: Kişilərdə spontan penis ereksiyaları və penis ereksiyalarının tezliyinin artması müşahidə edilmişdir. Xəstələrə bu hadisələrin baş verə biləcəyini bildirin və 4 saatdan çox davam edən ereksiyası olan xəstələrə təcili tibbi yardım axtarmağı tapşırın. Depressiya və İntihar Fikirləri: Depressiya və intihar fikirləri müşahidə edilmişdir. Xəstələri yeni başlayan və ya pisləşən depressiya və ya intihar fikirləri və ya davranışları üçün izləyin. Əgər xəstələrdə intihar fikirləri və ya davranışları, yaxud klinik əhəmiyyətli və ya davamlı depressiya simptomları baş verərsə, IMCIVREE -nin dayandırılması nəzərdən keçirilməlidir. Həssaslıq Reaksiyaları: Ciddi həssaslıq reaksiyaları (məsələn, anafilaksi) bildirilmişdir. Şübhə edildikdə, xəstələrə dərhal tibbi yardım axtarmağı və IMCIVREE -ni dayandırmağı tövsiyə edin. Dərinin Hiperpigmentasiyası, Mövcud Nevusların Qaralması və Yeni Melanositik Nevusların İnkişafı: IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin əksəriyyətində dərinin ümumi və ya fokal piqmentasiyasının artması müşahidə edilmişdir. IMCIVREE həmçinin yeni melanositik nevusların inkişafına və ya mövcud nevusların qaralmasına səbəb ola bilər. Müalicəyə başlamazdan əvvəl və müalicə zamanı mövcud və yeni piqmentli lezyonları izləmək üçün tam bədən dəri müayinəsi aparın. Qazanılmış HO ilə Kəskin Böyrəküstü Vəzi Çatışmazlığı: Qazanılmış HO və ikincili böyrəküstü vəzi çatışmazlığı olan xəstələrdə IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 5%-də və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin heç birində kəskin böyrəküstü vəzi çatışmazlığı ilə əlaqəli ciddi mənfi reaksiyalar bildirilmişdir. İkincili böyrəküstü vəzi çatışmazlığı olan xəstələrdə kəskin böyrəküstü vəzi çatışmazlığının klinik əlamətlərini izləyin. Qazanılmış HO və Mərkəzi Şəkərsiz Diabeti olan Xəstələrdə Natrium Balansının Pozulması: Qazanılmış HO və yanaşı mərkəzi şəkərsiz diabet (DI)/arginin vazopressin (AVP) çatışmazlığı olan xəstələrdə IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 6%-də hiponatremiya və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin 2%-də hipernatremiya, IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 5%-də və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin 4%-də hipernatremiya bildirilmişdir. Maye qəbulu və hidrasiya vəziyyətində dəyişikliklərlə serum natrium səviyyələrini izləyin. Lazım gəldikdə DI/AVP çatışmazlığı üçün yanaşı müalicələrin dozalarını tənzimləyin. ƏN ÇOX YAYILAN ƏKS REAKSİYALAR: Ən çox yayılmış əks reaksiyalar (ən azı 1 göstəricidə ≥20% insident) dəri hiperpigmentasiyası, inyeksiya yeri reaksiyaları, ürəkbulanma, baş ağrısı, ishal, qarın ağrısı, qusma, depressiya və spontan penis ereksiyası daxil idi. XÜSUSİ POPULYASİYALARDA İSTİFADƏ: Ana südü ilə qidalandırarkən IMCIVREE ilə müalicə tövsiyə edilmir. Hamiləlik aşkar edildikdə, müalicənin faydaları döl üçün potensial risklərdən üstün olmadıqca IMCIVREE -ni dayandırın. ŞÜBHƏLİ ƏKS REAKSİYALARI bildirmək üçün Rhythm Pharmaceuticals ilə +1 (833) 789-6337 nömrəsi ilə və ya FDA ilə 1-800-FDA-1088 nömrəsi ilə və ya http://www.fda.gov/medwatch vasitəsilə əlaqə saxlayın. Avropada şübhəli əks reaksiyaların bildirilməsi haqqında məlumat üçün Məhsul Xüsusiyyətlərinin Xülasəsinin 4.8-ci bölməsinə baxın. Əlavə Vacib Təhlükəsizlik Məlumatı üçün tam Təyinat Məlumatına baxın. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar: Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu press-relizdə tarixi faktlarla əlaqəli olmayan bütün bəyanatlar, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, məhsullarımızın və ya məhsul namizədlərimizin hər hansı bir dozada və ya hər hansı bir göstəricidə təhlükəsizliyi, effektivliyi, potensial faydaları, klinik dizaynı və ya irəliləyişi, potensial tənzimləyici təqdimatlar, təsdiqlər və onların vaxtı ilə bağlı bəyanatlar; klinik məlumatların və sınaqlarımızın nəticələrinin təqdimatı, o cümlədən PWS olan xəstələrdə setmelanotidin davam edən Faza 2 sınağı, o cümlədən 13-16 iyun 2026-cı il tarixlərində Çikaqoda keçiriləcək Endokrin Cəmiyyətinin İllik Toplantısında , və yuxarıda qeyd olunanların məzmunu, tarixi və vaxtı ilə bağlı bəyanatlar gələcəyə yönəlik bəyanatlar hesab edilməlidir. “Gözləmək”, “gözləmək”, “inanmaq”, “ola bilər”, “olacaq” və oxşar terminlərdən istifadə edən bəyanatlar da gələcəyə yönəlik bəyanatlardır. Bu cür bəyanatlar çoxsaylı risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, klinik sınaqlara xəstələri cəlb etmək qabiliyyətimiz, klinik sınaqların dizaynı və nəticəsi, rəqabətin təsiri, lazımi tənzimləyici təsdiqləri əldə etmək və ya almaq qabiliyyəti, məlumatların təhlili və hesabatı ilə əlaqəli risklər, əlverişsiz qiymət tənzimləmələri, üçüncü tərəf ödəniş təcrübələri və ya səhiyyə islahatları təşəbbüsləri, beynəlxalq əməliyyatlarımızı tənzimləyən qanunlar və qaydalarla əlaqəli risklər və hər hansı əlaqəli uyğunluq proqramlarının xərcləri, setmelanotidi uğurla kommersiyalaşdırmaq qabiliyyətimiz, likvidliyimiz və xərclərimiz, əsas işçilərimizi və məsləhətçilərimizi saxlamaq və ixtisaslı kadrları cəlb etmək, saxlamaq və motivasiya etmək qabiliyyətimiz, və ümumi iqtisadi şərtlər, və digər vacib amillər, o cümlədən 31 mart 2026-cı il tarixində başa çatan üç ay üçün Rhythm -in 10-Q Forması üzrə Üçaylıq Hesabatında “Risk Faktorları” başlığı altında müzakirə olunanlar və Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası ilə digər sənədlərimiz. Qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, bu buraxılışda olan gələcəyə yönəlik bəyanatlara hər hansı düzəlişlər etmək və ya onları bu buraxılışın tarixindən sonra baş verən hadisələri əks etdirmək üçün yeniləmək öhdəliyini götürmürük, istər yeni məlumatlar, istər gələcək inkişaflar, istərsə də başqa səbəblərdən. Korporativ Əlaqələr: David Connolly , İnvestor Əlaqələri və Korporativ Kommunikasiyalar Rəhbəri, Rhythm Pharmaceuticals, Inc. , 857-264-4280, dconnolly@rhythmtx.com; Kate Walsh , Korporativ Kommunikasiyalar Direktoru, Rhythm Pharmaceuticals, Inc. 857-264-4280, kwalsh@rhythmtx.com