Bu gün Avropa Allergiya və Klinik İmmunologiya Akademiyasının (EAACI) 2026-cı il illik konqresində gecikmiş şifahi sessiyada təqdim olunan HAELO Faza 3 klinik sınaqlarından əldə edilən məlumatlar. HAELO əlyazması eyni vaxtda New England Journal of Medicine jurnalında dərc olundu. CAMBRIDGE, Mass., 13 iyun 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- CRISPR gen redaktəsi və digər əsas texnologiyalardan istifadə edərək tibbi inqilab etməyə fokuslanmış aparıcı biofarmasevtik şirkət olan Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) , bu gün İstanbul, Türkiyədə keçirilən Avropa Allergiya və Klinik İmmunologiya Akademiyasının (EAACI) 2026-cı il illik konqresində irsi angioödemanın (HAE) müalicəsi üçün lonvo-z (əvvəllər NTLA-2002) preparatının qlobal Faza 3 HAELO klinik sınaqlarından əlavə müsbət nəticələr təqdim etdi. Sınaqların nəticələri eyni vaxtda New England Journal of Medicine jurnalında dərc olundu. Təqdimat və nəşrə intelliatx.com saytının Elmi Nəşrlər və Təqdimatlar bölməsindən daxil olmaq mümkündür. Əvvəllər elan edildiyi kimi, HAELO əsas son nöqtəsinə çatdı: effektivliyin qiymətləndirilməsi dövründə (5-28-ci həftələr) lonvo-z qolunda orta aylıq hücumların sayı 87% azalma (p göstərdi, plasebo qolu ilə müqayisədə. Bundan əlavə, lonvo-z qolundakı xəstələrin 62%-i altı aylıq effektivliyin qiymətləndirilməsi dövründə tamamilə hücumsuz və müalicəsiz idi, plasebo qolundakı xəstələrin 11%-i ilə müqayisədə (p Intellia sınağın digər əsas ikinci son nöqtələri üçün məlumatları açıqladı: Əsas İkinci Son Nöqtə Lonvo-z Qolu (N=52) Plasebo Qolu (N=28) Tələb olunan müalicə tələb edən aylıq hücumların sayı 5-28-ci həftələr, orta (95% CI) 0.19 (0.10, 0.36) 1.79 (1.27, 2.54) 89% azalma (79%, 94%), p 6 ballıq azalma AE-QoL-də klinik cəhətdən əhəmiyyətli yaxşılaşma hesab olunur. CI: Etibarlılıq intervalı lonvo-z üçün əlverişli təhlükəsizlik və tolerantlıq məlumatları müşahidə edildi. Əsas müşahidə dövründə (infuziyadan 28-ci həftəyə qədər) lonvo-z qrupunda plasebo ilə müqayisədə daha yüksək olan ən çox rast gəlinən müalicə zamanı yaranan əlavə təsirlər (TEAEs) infuziya ilə əlaqəli reaksiya, baş ağrısı, yorğunluq, bel ağrısı və yuxarı tənəffüs yollarının infeksiyası idi. Bildirilən bütün TEAEs yüngül və ya orta idi və lonvo-z qolunda ciddi əlavə təsirlər müşahidə edilmədi. “Bunlar in vivo CRISPR gen redaktəsinin çox təriflənən vədini yerinə yetirən ilk Faza 3 nəticələridir,” deyə Intellia-nın Prezidenti və Baş İcraçı Direktoru, tibb elmləri doktoru John Leonard bildirdi. “Yaşından və ya əvvəlki uzunmüddətli profilaktika müalicələrindən asılı olmayaraq, tək bir lonvo-z müalicəsinin effektivliyin qiymətləndirilməsi dövründə bütün xəstələrdə HAE hücumlarını əhəmiyyətli dərəcədə azaltdığı müşahidə edildi, məlumatların kəsilmə tarixinə qədər bütün xəstələr LTP -dən azad qaldılar. HAELO-da iştirak edən bir çox xəstələrə, həkimlərə və baxıcılara təşəkkür edirik və bu yüksək fərqlənən namizədi potensial təsdiqə doğru irəlilətməkdən məmnunuq.” Amsterdam Universitet Tibb Mərkəzinin Damar Tibb Departamentinin internisti, tibb elmləri doktoru Danny Cohn və HAELO-nun əsas tədqiqatçısı əlavə etdi: “Xəstələrin HAE-nin qeyri-müəyyənliyi və emosional yükü ilə mübarizə apardığını görən bir klinik həkim olaraq, bir dəfəlik müalicə ilə hücumlardan və xroniki dərmanlardan uzunmüddətli azadlıq təklif etmək perspektivi inanılmaz dərəcədə həyəcanvericidir. Bu nəticələr mənə inam verir ki, bir çox xəstə tezliklə normal həyatdan zövq almaq potensialına sahib olacaq.” Bu günkü təqdimat və nəşrə əlavə demoqrafik məlumatlar, məlumatlar və təhlillər də daxil idi, o cümlədən: Məlumatların kəsilmə tarixinə ( 10 fevral 2026 ) qədər lonvo-z alan xəstələrdə orta aylıq hücum nisbətinin, xəstələr standart müalicə alarkən ilkin skrininqdə bildirilən nisbətdən xeyli aşağı olduğunu göstərən zaman qrafiki; lonvo-z qolundakı bütün xəstələrin 5-28-ci həftələr ərzində başlanğıcdan hücum nisbətinin azaldığını göstərən xəstə səviyyəli məlumatlar; Bütün qiymətləndirilən alt qruplar üçün əhəmiyyətli hücum nisbətinin azalmalarının müşahidə edildiyini göstərən təhlil; HAELO-ya qeydiyyatdan keçən xəstələrin 20%-nin əvvəlki uzunmüddətli profilaktika müalicələrinə ən yaxşı cavab olaraq tam xəstəlik nəzarətinə (hücumsuz) sahib olduğunu göstərən bölgü; və Plazma kallikrein zaman qrafiki, zülal səviyyələrinin ilk ölçümdə (15-ci gün) əhəmiyyətli dərəcədə azaldığını, 5-ci həftəyə qədər sabit vəziyyətə çatdığını və məlumatların kəsilmə tarixinə qədər sabit qaldığını göstərir. Lonvo-z üçün davamlı bioloji lisenziya müraciəti (BLA) aprel ayında ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) ilə başlanmışdır. Şirkət 2027-ci ilin birinci yarısında tənzimləyici təsdiq və ABŞ-da satışa çıxarılmasını gözləməyə davam edir. Lonvo-z haqqında Nobel Mükafatı qazanmış CRISPR/Cas9 texnologiyasına əsaslanan lonvo-z , irsi angioödemanın (HAE) ilk bir dəfəlik müalicəsi olmaq potensialına malikdir. Lonvo-z , tək bir dozada kallikrein B1 (KLKB1) genini inaktivləşdirərək kallikrein səviyyəsini daimi olaraq azaltmaq üçün nəzərdə tutulmuş in vivo CRISPR gen redaktə namizədidir. Lonvo-z beş əhəmiyyətli tənzimləyici təyinat almışdır: ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən Orphan Drug və RMAT Təyinatı , Böyük Britaniya . Dərmanlar və Səhiyyə Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi (MHRA) tərəfindən İnnovasiya Pasportu , Avropa Dərman Agentliyi tərəfindən Prioritet Dərmanlar (PRIME) Təyinatı , eləcə də Avropa Komissiyası tərəfindən Orphan Drug Təyinatı (ODD) . İrsi Angioödem haqqında İrsi angioödem (HAE) bədənin müxtəlif orqan və toxumalarında şiddətli, təkrarlanan və qeyri-müəyyən iltihabi hücumlarla xarakterizə olunan nadir, genetik bir xəstəlikdir, bu da ağrılı, zəiflədici və həyat üçün təhlükəli ola bilər. Təxminən 50.000 insandan biri HAE-dən təsirlənir. Şişkinlik hücumlarının qarşısını almaq üçün uzun və qısamüddətli profilaktika daxil olmaqla, vəziyyəti idarə etməyə kömək edən profilaktik və tələb olunan müalicə variantları mövcuddur. Mövcud müalicə variantları tez-tez ömür boyu davam edən müalicələri əhatə edir ki, bu da xəstəliyə nəzarət üçün daimi yolun yatırılmasını təmin etmək üçün həftədə iki dəfəyə qədər xroniki venadaxili (IV) və ya dərialtı (SC) tətbiq və ya gündəlik oral tətbiq tələb edə bilər. Xroniki tətbiqə baxmayaraq, hələ də hücumlar baş verir. Kallikrein inhibisyonu HAE hücumlarının profilaktik müalicəsi üçün klinik cəhətdən təsdiqlənmiş bir strategiyadır. Intellia Therapeutics haqqında Intellia Therapeutics, Inc. ( Nasdaq: NTLA ) CRISPR gen redaktəsi və digər əsas texnologiyalardan istifadə edərək tibbi inqilab etməyə fokuslanmış aparıcı klinik mərhələli biofarmasevtik şirkətdir. Şirkətin missiyası, potensial müalicəvi müalicələr hazırlayaraq və kommersiyalaşdıraraq ciddi xəstəlikləri olan insanların həyatını dəyişdirməkdir. Dərin elmi, texniki və klinik inkişaf təcrübəsi ilə Intellia , xəstəliyin əsas səbəblərini davamlı şəkildə müalicə edərək tibb standartını yenidən müəyyənləşdirməyi hədəfləyir. Daha çox məlumat üçün intelliatx.com saytına daxil olun və bizi @intelliatx-da izləyin. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu çərçivəsində Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” və ya “Şirkət”) -in “gələcəyə yönəlik bəyanatlarını” ehtiva edir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar, Intellia-nın inancları və gözləntiləri ilə bağlı açıq və ya nəzərdə tutulan bəyanatları əhatə edir, lakin bunlarla məhdudlaşmır: irsi angioödemanın (“HAE”) müalicəsi üçün lonvoquran ziklumeran və ya “ lonvo-z ” (əvvəllər NTLA-2002 ) proqramının uğuru və inkişafı, o cümlədən lonvo-z üçün bioloji lisenziya müraciətinin (“BLA”) təqdimatını tamamlamaq planı, bu BLA-nın nəzərdən keçirilməsi və təsdiqlənməsi ilə bağlı gözləntiləri və 2027-ci ilin birinci yarısında ABŞ-da lonvo-z-in potensial satışa çıxarılması ilə bağlı gözləntiləri; və lonvo-z-in bir dozasının HAE üçün ilk bir dəfəlik müalicə olması və kallikrein B1 (KLKB1) genini tək bir dozada inaktivləşdirərək kallikrein səviyyəsini daimi olaraq azaltmaq potensialı. Bu press-relizdəki hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatlar rəhbərliyin gələcək hadisələrə dair cari gözləntilərinə və inanclarına əsaslanır və faktiki nəticələrin bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda göstərilənlərdən və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə və əksinə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək bir sıra risklər və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər bunlarla məhdudlaşmır: klinik tədqiqatların aparılması və məhsul namizədləri, o cümlədən lonvo-z üçün digər inkişaf və kommersiyalaşdırma tələbləri ilə bağlı qeyri-müəyyənliklər, o cümlədən lonvo-z və ya Intellia-nın hər hansı məhsul namizədini inkişaf etdirmək və uğurla kommersiyalaşdırmaq qabiliyyəti ilə bağlı risklər; Intellia-nın intellektual mülkiyyət mövqeyini qorumaq və saxlamaq qabiliyyəti ilə bağlı risklər; Intellia-nın üçüncü tərəflərlə, o cümlədən müqaviləli istehsalçıları, əməkdaşları, lisenziya verənləri və lisenziya alanları ilə münasibətləri ilə bağlı risklər; lisenziya verənlərinin intellektual mülkiyyət mövqeyini qorumaq və saxlamaq qabiliyyəti ilə bağlı risklər; klinik öncəsi tədqiqatların və ya klinik tədqiqatların nəticələrinin gələcək tədqiqatlarda gələcək nəticələri proqnozlaşdırmaması riski; klinik tədqiqat nəticələrinin müsbət olmaması riski; və tənzimləyici rəy və ya digər inkişaflar səbəbindən planlaşdırılan klinik sınaqların və ya tənzimləyici sənədləşmələrin potensial gecikməsi ilə bağlı risklər. Bu və digər risklər və qeyri-müəyyənliklər, eləcə də Intellia-nın faktiki nəticələrinin gələcəyə yönəlik bəyanatlarda göstərilənlərdən fərqlənməsinə səbəb ola biləcək digər vacib amillər haqqında müzakirə üçün Intellia-nın Form 10-K üzrə ən son illik hesabatında “Risk Faktorları” bölməsinə, eləcə də Intellia-nın Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına digər sənədlərində, o cümlədən Form 10-Q üzrə rüblük hesabatında potensial risklər, qeyri-müəyyənliklər və digər vacib amillər haqqında müzakirələrə baxın. Bu press-relizdəki bütün məlumatlar buraxılış tarixinə aiddir və Intellia qanunla tələb olunmadığı təqdirdə bu məlumatı yeniləmək öhdəliyi daşımır. İnvestor Əlaqə: Jason Fredette Vitse-Prezident, İnvestor Əlaqələri və Korporativ Kommunikasiyalar Intellia Therapeutics, Inc. jason.fredette@intelliatx.com Media Əlaqə: Mike Tattory Vitse-Prezident LifeSci Communications mtattory@lifescicommunications.com