-- PWS olan xəstələr (N=17) setmelanotid terapiyası ilə müalicə olunduqda klinik cəhətdən əhəmiyyətli BMI və ya BMI z-göstəricisi azalmalarına, yağ kütləsinin azalmasına, əzələ kütləsinin qorunmasına, hiperfagiya və narahatlıq ölçülərində yaxşılaşmalara nail oldular. -- Müsbət nəticələr PWS -də MC4R aqonizminin Faza 3 inkişafı üçün əsasları gücləndirir. -- Şirkət 13 iyun şənbə günü, CT vaxtı ilə səhər saat 8-də, ET vaxtı ilə səhər saat 9-da konfrans zəngi keçirəcək. -- BOSTON , 13 iyun 2026 ( GLOBE NEWSWIRE ) -- Nadir neyroendokrin xəstəlikləri olan xəstələrin həyatını dəyişdirməyə fokuslanmış qlobal kommersiya mərhələli biofarmasevtik şirkəti olan Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ( Nasdaq: RYTM ) bu gün Çikaqo da keçirilən Endokrin Cəmiyyətinin İllik Toplantısı (ENDO 2026) zamanı Prader-Willi sindromu (PWS) olan xəstələrdə setmelanotid i qiymətləndirən Faza 2 sınağından ilkin məlumatları açıqladı. “ PWS ilə yaşayan xəstələr və ailələr əsas MC4R yolunun disfunksiyası səbəbindən şiddətli hiperfagiya və piylənmə ilə üzləşirlər və məhdud effektiv müalicə variantlarına malikdirlər. Bu nəticələr göstərir ki, MC4R aqonizmi BMI , hiperfagiya göstəriciləri, bədən tərkibi, qida ilə bağlı davranışlar və narahatlıq üzrə nəticələrdə davamlı və uzunmüddətli yaxşılaşmalar təmin etmək potensialına malikdir”, - deyə Florida Universiteti Endokrinologiya Bölməsi, Tibb Kollecinin Pediatriya Departamenti nin müdiri, bu Faza 2 sınağının əsas tədqiqatçısı Jennifer Miller, M.D. bildirib. “Əhəmiyyətlisi odur ki, HQ-CT göstəricisində və narahatlıqda bu cür azalmalar, eləcə də çəki azalması, yalnız xəstələr üçün deyil, həm də bu xəstəliyin gündəlik çətinliklərini idarə edən baxıcıları üçün də yükü yüngülləşdirmək potensialına malikdir.” Rhythm bu Faza 2 sınağına 6-23 yaş arası, BMI ≥30 kq/m2 (18 yaşdan yuxarı xəstələr üçün) və ya BMI ≥95-ci persentil (18 yaşdan kiçik xəstələr üçün yaş və cinsə görə) olan 18 PWS xəstəsini daxil etdi. 52 həftəlik sınaq davam edir və 12 iyun 2026-cı il tarixinə 17 xəstə aktiv terapiyada qalır. Altı aylıq təhlilin nəticələri göstərir ki, setmelanotid ilə müalicə 7 may 2026-cı il tarixinə qədər olan məlumatlara əsasən, bir çox klinik cəhətdən əhəmiyyətli son nöqtələrdə yaxşılaşmalarla əlaqəli olmuşdur. Əsas məqamlar bunlardır: 6-cı ayda pediatrik və yetkin xəstələrdə ardıcıl BMI azalmaları: BMI -də orta hesabla -3.06% azalma (N=17 xəstə); yetkin xəstələrdə BMI -də orta hesabla -3.11% azalma (n=10); altı xəstə >2.5% BMI azalmasına, dörd xəstə isə >4% BMI azalmasına nail olmuşdur; pediatrik xəstələrdə BMI -də orta hesabla -3.00% azalma (n=7); pediatrik xəstələrdə başlanğıc səviyyəsindən BMI z-göstəricisi ndə orta hesabla -0.35 azalma (n=7); yeddi pediatrik xəstədən beşi klinik cəhətdən əhəmiyyətli >0.2 BMI z-göstəricisi azalmasına nail olmuşdur; Setmelanotid DEXA skanlarından məlumatları olan 16 xəstədə əzələ kütləsinin qorunmasına və yağ kütləsinin azalmasına nail olmuşdur: 16 xəstədə əzələ kütləsində orta hesabla +0.74% artım və yağ kütləsində orta hesabla -4.19% azalma; doqquz yetkin xəstədən altısı yağ kütləsində >5% azalmaya nail olmuşdur; yeddi pediatrik xəstədən beşi əzələ kütləsində ≥2.95% artım əldə etmişdir; orta və ağır hiperfagiya olan xəstələrdə klinik cəhətdən əhəmiyyətli hiperfagiya göstəricisi yaxşılaşması müşahidə edilmişdir, bu, Klinik Sınaqlar üçün Hiperfagiya Sorğu Kitabçası (HQ-CT) göstəricisində ≥7 bal azalma kimi müəyyən edilmişdir. Orta və ağır hiperfagiya ilə sınağa daxil olan 10 xəstədən səkkizi (başlanğıcda >13) 7 bal və ya daha yaxşı klinik cəhətdən əhəmiyyətli yaxşılaşmaya nail olmuşdur. Narahatlığı, emosional stresi və davranış pozğunluğunu ölçən PWS Anxiousness and Distress Behaviors Questionnaire (PADQ) -də yaxşılaşma. Başlanğıc göstəricisi >11 olan 15 xəstədən 10-u klinik cəhətdən əhəmiyyətli ≥11 bal yaxşılaşmaya nail olmuşdur; və təhlükəsizlik və tolerantlıq nəticələri setmelanotid ilə müşahidə olunan yaxşı müəyyən edilmiş profillə uyğun gəlmişdir. “Bu nəticələr MC4R aqonistlərinin bu ağır xəstəliyin əsas biologiyasını həll etmək potensialını nümayiş etdirir və PWS üçün Faza 3 sınaqlarına keçmək inamımızı artırdı”, - deyə Rhythm -in sədri, baş icraçı direktoru və prezidenti David Meeker, M.D. bildirib. Prader-Willi Sindromu haqqında PWS bir sıra fiziki, zehni və davranış problemlərinə səbəb olan nadir genetik bir xəstəlikdir. PWS -in əsas xüsusiyyəti adətən 2 yaşından başlayan daimi aclıq hissidir. PWS -in dünya üzrə təxminən 400,000 insana təsir etdiyi təxmin edilir. Rhythm , insident, yaşa görə sağ qalma və iddialara əsaslanan validasiya analiz edən aşağıdan yuxarı metodologiya istifadə edərək yenilənmiş daxili yayılma təxminlərinə əsasən, Amerika Birləşmiş Ştatları nda 12,500 ilə 16,000 arasında, Avropa da isə oxşar sayda PWS xəstəsinin yaşadığını təxmin edir. Bundan əlavə, Şirkət PWS xəstələrinin 80%-dən 90%-ə qədərinin hiperfagiya və piylənmə ilə yaşadığını, yəni təxminən 8,500 – 12,750 xəstə olduğunu təxmin edir. Hal-hazırda ekstremal hiperfagiyanı effektiv şəkildə azaldan və PWS ilə əlaqəli aşağı istirahət enerji sərfiyyatını həll edən məhdud müalicə variantları mövcuddur. Konfrans Zəngi Məlumatı Rhythm Pharmaceuticals 13 iyun şənbə günü səhər saat 8-də canlı konfrans zəngi və veb-yayımlama keçirəcək. CT /səhər saat 9-da ET bu məlumatları müzakirə etmək üçün. İştirakçılar konfrans zəngi üçün buradan qeydiyyatdan keçə bilərlər. İştirakçıların planlaşdırılan başlanğıcdan on dəqiqə əvvəl zəngə qoşulmaları tövsiyə olunur. Zəngin veb-yayımlaması Rhythm Pharmaceuticals veb-saytının https://ir.rhythmtx.com/ ünvanındakı “Tədbirlər və Təqdimatlar” bölməsində də mövcud olacaq. Arxivləşdirilmiş veb-yayımlama konfrans zəngindən təxminən iki saat sonra Rhythm Pharmaceuticals -ın veb-saytında yerləşdiriləcək və zəngdən sonra 30 gün ərzində mövcud olacaq. ENDO 2026 -dan Rhythm -in bir çox təqdimatı 15 iyun bazar ertəsi günü günorta saatlarında https://hcp.rhythmtx.com/publications-presentations/ ünvanında mövcud olacaq. Rhythm Pharmaceuticals haqqında Rhythm , nadir neyroendokrin xəstəlikləri olan xəstələrin və onların ailələrinin həyatını dəyişdirməyə sadiq bir kommersiya mərhələli biofarmasevtik şirkətdir. Rhythm -in əsas aktivası, hiperfagiya və ağır piylənməni müalicə etmək üçün nəzərdə tutulmuş MC4R aqonisti IMCIVREE® (setmelanotid) , ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən təsdiq edilmişdir. 4 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə qazanılmış hipotalamik piylənmə, 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə Bardet-Biedl sindromu (BBS) və ya genetik olaraq təsdiqlənmiş pro-opiomelanokortin ( POMC ), o cümlədən proprotein konvertaza subtilisin/kexin tip 1 ( PCSK1 ) çatışmazlığı və ya leptin reseptor ( LEPR ) çatışmazlığı səbəbindən sindromik və ya monogenik piylənmə zamanı artıq bədən çəkisini azaltmaq və uzun müddətli çəki azalmasını qorumaq üçün. Avropa Komissiyası (AK) 4 yaş və yuxarı yaşda olan xəstələrdə qazanılmış hipotalamik piylənmə zamanı piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün setmelanotid i təsdiqləmişdir; həm AK , həm də Böyük Britaniya nın Dərmanlar və Sağlamlıq Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi (MHRA) 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və uşaqlarda genetik olaraq təsdiqlənmiş BBS və ya genetik olaraq təsdiqlənmiş funksiya itkisi biallelik POMC , o cümlədən PCSK1 , çatışmazlığı və ya biallelik LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün setmelanotid i təsdiqləmişdir. Bundan əlavə, Rhythm digər nadir xəstəliklərdə setmelanotid üçün geniş klinik inkişaf proqramını, eləcə də tədqiqat MC4R aqonistləri bivamelagon və RM-718 -i, və anadangəlmə hiperinsulinizmin müalicəsi üçün kiçik molekulların preklinik dəstini inkişaf etdirir. Rhythm -in baş qərargahı Boston, MA -dadır. Setmelanotid Göstəricisi Amerika Birləşmiş Ştatları nda setmelanotid , 4 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə qazanılmış hipotalamik piylənmə, 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik xəstələrdə Bardet-Biedl sindromu (BBS) və ya Pro-opiomelanokortin (POMC) , proprotein konvertaza subtilisin/kexin tip 1 ( PCSK1 ), və ya leptin reseptor ( LEPR ) çatışmazlığı səbəbindən sindromik və ya monogenik piylənmə zamanı artıq bədən çəkisini azaltmaq və uzun müddətli çəki azalmasını qorumaq üçün göstərilir, bu, POMC, PCSK1 , və ya LEPR genlərində patogen, ehtimal ki, patogen və ya qeyri-müəyyən əhəmiyyətli ( VUS ) kimi şərh edilən variantları nümayiş etdirən genetik testlə təsdiqlənir. Avropa İttifaqı və Böyük Britaniya da setmelanotid , genetik olaraq təsdiqlənmiş BBS və ya funksiya itkisi biallelik POMC , o cümlədən PCSK1 , çatışmazlığı və ya biallelik LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün 2 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və uşaqlarda göstərilir. Avropa İttifaqı və Böyük Britaniya da setmelanotid , əsas genetik etiologiyası olan piylənmə sahəsində təcrübəsi olan bir həkim tərəfindən təyin edilməli və nəzarət edilməlidir. İstifadə Məhdudiyyətləri Setmelanotid aşağıdakı vəziyyətləri olan xəstələrin müalicəsi üçün göstərilmir, çünki setmelanotid in effektiv olması gözlənilmir: POMC, PCSK1 , və ya LEPR variantları xoşxassəli və ya ehtimal ki, xoşxassəli kimi təsnif edilən şübhəli POMC, PCSK1 , və ya LEPR çatışmazlığı səbəbindən piylənmə; qazanılmış HO, BBS , və ya POMC, PCSK1 və ya LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli olmayan digər piylənmə növləri, o cümlədən digər genetik sindromlar və ümumi (poligenik) piylənmə ilə əlaqəli piylənmə. Vacib Təhlükəsizlik Məlumatı ƏKS GÖSTƏRİŞLƏR Setmelanotid ə və ya IMCIVREE -dəki hər hansı bir köməkçi maddəyə əvvəlki ciddi həssaslıq. Ciddi həssaslıq reaksiyaları (məsələn, anafilaksi) bildirilmişdir. XƏBƏRDARLIQLAR VƏ EHTİYAT TƏDBİRLƏRİ Cinsi Oyanışın Pozulması: Kişilərdə spontan penis ereksiyaları və penis ereksiyalarının tezliyinin artması müşahidə edilmişdir. Xəstələrə bu hadisələrin baş verə biləcəyini bildirin və 4 saatdan çox davam edən ereksiyası olan xəstələrə təcili tibbi yardım axtarmağı tapşırın. Depressiya və İntihar Fikirləri: Depressiya və intihar fikirləri müşahidə edilmişdir. Xəstələri yeni başlayan və ya pisləşən depressiya və ya intihar düşüncələri və ya davranışları üçün izləyin. Xəstələrdə intihar düşüncələri və ya davranışları, yaxud klinik cəhətdən əhəmiyyətli və ya davamlı depressiya simptomları baş verərsə, IMCIVREE -ni dayandırmağı düşünün. Həssaslıq Reaksiyaları: Ciddi həssaslıq reaksiyaları (məsələn, anafilaksi) bildirilmişdir. Şübhə edildikdə, xəstələrə dərhal tibbi yardım axtarmağı və IMCIVREE -ni dayandırmağı tövsiyə edin. Dərinin Hiperpigmentasiyası, Mövcud Nevusların Qaralması və Yeni Melanositik Nevusların İnkişafı: IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin əksəriyyətində dərinin ümumi və ya fokal piqmentasiyasında artımlar müşahidə edilmişdir. IMCIVREE həmçinin yeni melanositik nevusların inkişafına və ya mövcud nevusların qaralmasına səbəb ola bilər. Müalicəyə başlamazdan əvvəl və müalicə zamanı mövcud və yeni piqmentli lezyonları izləmək üçün tam bədən dəri müayinəsi aparın. Qazanılmış HO ilə Kəskin Böyrəküstü Vəzi Çatışmazlığı: Qazanılmış HO və ikincili böyrəküstü vəzi çatışmazlığı olan xəstələrdə IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 5%-də və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin heç birində kəskin böyrəküstü vəzi çatışmazlığı ilə əlaqəli ciddi əks reaksiyalar bildirilmişdir. İkincili böyrəküstü vəzi çatışmazlığı olan xəstələrdə kəskin böyrəküstü vəzi çatışmazlığının klinik əlamətlərini izləyin. Qazanılmış HO və Mərkəzi Şəkərsiz Diabeti olan Xəstələrdə Natrium Balansının Pozulması: Qazanılmış HO və yanaşı mərkəzi şəkərsiz diabet ( DI )/arginin vazopressin ( AVP ) çatışmazlığı olan xəstələrdə IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 6%-də və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin 2%-də hiponatremiya, IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 5%-də və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin 4%-də hipernatremiya bildirilmişdir. Maye qəbulu və hidrasiya vəziyyətindəki dəyişikliklərlə serum natrium səviyyələrini izləyin. Lazım gəldikdə DI/AVP çatışmazlığı üçün yanaşı müalicələrin dozalarını tənzimləyin. ƏKS REAKSİYALAR Ən çox rast gəlinən əks reaksiyalar (ən azı 1 göstəricidə ≥20% insident) dəri hiperpigmentasiyası, inyeksiya yeri reaksiyaları, ürəkbulanma, baş ağrısı, ishal, qarın ağrısı, qusma, depressiya və spontan penis ereksiyası daxil idi. XÜSUSİ POPULASYONLARDA İSTİFADƏ Ana südü ilə qidalandırma zamanı IMCIVREE ilə müalicə tövsiyə edilmir. Hamiləlik aşkar edildikdə, müalicənin faydaları döl üçün potensial risklərdən üstün olmadıqca IMCIVREE -ni dayandırın. ŞÜBHƏLİ ƏKS REAKSİYALARI bildirmək üçün Rhythm Pharmaceuticals ilə əlaqə saxlayın.