Çoxorqanlı sistem və həyat keyfiyyəti faydaları üç il yarım ərzində davam etdirildi. Çoxkomponentli son nöqtə üçün 86% cavab dərəcəsi. Xəstələrin 89%-i üç il yarım davam edən sınağı tamamladı. KOPENHAGEN, Danimarka , 13 iyun 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) bu gün tamamlanmış Faza 3 PaTHway Sınağının 182-ci Həftə məlumatlarını açıqladı. Məlumatlar TransCon PTH (palopegteriparatide) ilə uzunmüddətli müalicənin hipoparatiroidizmli yetkinlərdə davamlı effektivlik və təhlükəsizlik nümayiş etdirdiyini göstərir. Üç il yarım davam edən sınaq zamanı TransCon PTH endogen PTH-nin sistemik təsirlərini təkrarlayaraq, əsas hədəf orqan sistemlərinə – MSS , böyrək, nazik bağırsaq və sümüyə – balanslı, faydalı təsir göstərdi. Bu, həyat keyfiyyətinin yaxşılaşdırılması və normallaşdırılmış və sabit sidik kalsiumu, serum kalsiumu, serum fosfatı və sümük mineral sıxlığı ilə nümayiş etdirildi. Bu faydalar aktiv D vitamini və kalsiumla ənənəvi müalicədən asılılığı aradan qaldıraraq davam etdirildi. Kanadadakı McMaster Universiteti nin Endokrinologiya və Geriatriya Bölməsinin Klinik Tibb Professoru və Kalsium Pozğunluqları Klinikasının Direktoru Aliya Khan , M.D. dedi: “Endogen paratiroid hormonunun sistemik təsirlərini təkrarlamaq qabiliyyəti ilə TransCon PTH müalicə olunan xəstələrin əksəriyyəti üçün hipoparatiroidizmin fiziki və psixoloji yüklərini uğurla aradan qaldırmışdır.” “Bu Faza 3 məlumatları TransCon PTH-nin klinik sınaqları boyunca müşahidə olunan sürətli və davamlı faydaları gücləndirir, o cümlədən əvvəllər yorğunluq, koqnitiv çətinliklər və bu xəstəliyin əlamətləri olan fiziki funksiyaların və rifahın azalması ilə məhdudlaşan xəstələr tərəfindən bildirilən həyat keyfiyyətində cəlbedici irəliləyişlər. Faza 3 PaTHway Sınağının 182-ci Həftə Nəticələrinin Əsas Məqamları: Xəstələrin 86%-i (1) normal diapazonda serum kalsiumu, (2) aktiv D vitamini qəbul etməmək və (3) ≤600 mq/gün kalsium qəbul etmək çoxkomponentli son nöqtə üçün cavab verənlər idi. Xəstələrin 89%-də normal albuminlə tənzimlənən serum kalsium səviyyələri və orta dəyəri 8.8 mq/dL idi. Xəstələrin 100%-i aktiv D vitaminindən asılılığı aradan qaldırdı, bu da kalsitriol və ya alfakalsidol qəbul etməmək kimi müəyyən edilir. Xəstələrin 96%-i terapevtik kalsium dozalarından asılılığı aradan qaldırdı, bu da Böyrək funksiyasında əhəmiyyətli irəliləyişlər qorunub saxlanıldı, 182-ci Həftədə orta (SE) eGFR 80.2 (1.8) mL/dəq/1.73 m2 təşkil etdi, bu da başlanğıc səviyyəsindən orta (SE) 11.0 (1.4) mL/dəq/1.73 m2 artımı əks etdirir. TransCon PTH-yə randomizasiya edilmiş xəstələrdə eGFR başlanğıc səviyyəsindən 38-ci Həftəyə qədər artdı və sonra sabitləşdi. 26-cı Həftədə açıq etiketli müalicəyə başlandıqdan sonra, ikiqat kor dövrdə plasebo qəbul edən xəstələrdə eGFR-də oxşar artım müşahidə edildi. Bu eGFR artımlarından sonra, orta eGFR dəyərləri 182-ci Həftəyə qədər qorunub saxlanıldı, bu da yetkinlərdə gözlənilən tipik yaşa bağlı eGFR azalmasından fərqlidir.i Orta 24 saatlıq sidik kalsiumu əhəmiyyətli dərəcədə azaldı, 26 həftə ərzində normallaşdı və 182-ci Həftəyə qədər normal qaldı. Hipoparatiroidizm Xəstə Təcrübəsi Şkalaları (HPES) ilə ölçüldüyü kimi, xəstələr bütün sahələrdə simptomlarda və sağlamlıqla əlaqəli həyat keyfiyyətində irəliləyişlər bildirdilər. Hipoparatiroidizmlə əlaqəli fiziki və koqnitiv simptomlar, fiziki funksiyaya və gündəlik həyata təsirlər TransCon PTH müalicəsi ilə sürətlə yaxşılaşdı və 182-ci Həftəyə qədər qorunub saxlanıldı. SF-36 ilə ölçüldüyü kimi, bütün alt şkala nəticələri və komponent xülasə nəticələri TransCon PTH müalicəsi ilə sürətli və klinik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyişlər nümayiş etdirdi və bu irəliləyişlər 182-ci Həftəyə qədər davam etdirildi. Orta BMD Z-qiymətləri (yaş və cinsə uyğunlaşdırılmış) yüksək başlanğıc səviyyələrindən 26-cı Həftəyə qədər düzəldildi və 182-ci Həftəyə qədər 0-dan yuxarı qaldı. Sınaqda TransCon PTH müalicəsi ümumiyyətlə yaxşı tolere edildi, yeni təhlükəsizlik siqnalları müəyyən edilmədi. Müalicə zamanı yaranan əlavə təsirlər (AEs) əsasən yüngül və ya orta idi və heç bir dayandırma tədqiqat dərmanı ilə əlaqəli deyildi. Üç il yarım müalicə ərzində heç bir xəstədə anti-PTH antikorları inkişaf etmədi. Ascendis Pharma -nın İcraçı Vitse-Prezidenti, Baş Tibb İşçisi Aimee Shu , M.D. dedi: “Xəstəliyin mənşəyindən asılı olmayaraq, TransCon PTH əsas biokimyaları və skelet sağlamlığını normallaşdırmış, eyni zamanda böyrək funksiyasını və həyat keyfiyyətini ən erkən vaxtlardan başlayaraq və çoxillik müalicə boyunca əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdırmışdır.” “Biz bu tez-tez zəiflədici xroniki xəstəliklə yaşayan dünyanın hər yerindəki xəstələr üçün müalicə variantlarını inkişaf etdirmək işimizi davam etdirməyə sadiqik.” Hipoparatiroidizmli 82 yetkin (85% əməliyyat sonrası, 15% qeyri-cərrahi) üzərində aparılan PaTHway Sınağı 26 həftəlik randomizasiya edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli dövrü, ardınca 156 həftəlik açıq etiketli uzatma (OLE) dövrünü əhatə edirdi və hipoparatiroidizmli xəstələrin yaşadığı mənfi uzunmüddətli təsirlərin genişliyinə uyğun olaraq geniş klinik, biokimyəvi və həyat keyfiyyəti son nöqtələrini ölçdü. İlkin 82 xəstədən 73-ü (89%) üç il yarım davam edən sınağı tamamladı. Son nöqtələrə ənənəvi müalicədən asılılıq (gündə DXA skanı ilə ölçülən sümük mineral sıxlığı (BMD) başlanğıcda və 182-ci Həftəyə qədər müntəzəm intervallarla qiymətləndirildi. Hipoparatiroidizmlə əlaqəli simptomlar və funksional təsirlər HPES istifadə edilərək ölçüldü. Sağlamlıqla əlaqəli həyat keyfiyyəti 36 maddəli Qısa Forma Sorğusu (SF-36 versiya 2) istifadə edilərək ölçüldü. Təhlükəsizlik qiymətləndirmələrinə müalicə zamanı yaranan AEs və 24 saatlıq sidik kalsiumu ifrazı daxil idi. TransCon PTH, PTH (1-34) prodrugudur, gündə bir dəfə tətbiq edilir, 24 saat/gün fizioloji diapazonda aktiv PTH-nin sabit səviyyələrini təmin etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur, ABŞ , Avropa İttifaqı , Avropa İqtisadi Bölgəsi və bəzi digər yurisdiksiyalarda hipoparatiroidizmli yetkinlər üçün müalicə kimi YORVIPATH® olaraq təsdiq edilmişdir. Bu məlumatları əks etdirən slayd təqdimatı Ascendis Pharma veb-saytının İnvestor Əlaqələri və Xəbərlər bölməsində mövcud olacaq: https://investors.ascendispharma.com. Hipoparatiroidizm haqqında: Hipoparatiroidizm, bədəndə kalsium və fosfat balansının əsas tənzimləyicisi olan paratiroid hormonunun (PTH) qeyri-kafi səviyyələri nəticəsində yaranan endokrin xəstəlikdir, birbaşa sümük və böyrəyə, dolayı yolla isə bağırsağa təsir edir. Hipoparatiroidizmli şəxslər neyromuskulyar qıcıqlanma, böyrək ağırlaşmaları, ekstra-skelet kalsifikasiyaları və koqnitiv pozğunluq daxil olmaqla bir sıra ciddi və potensial olaraq həyatı təhlükəli qısa və uzunmüddətli ağırlaşmalar yaşaya bilərlər. Əməliyyat sonrası hipoparatiroidizm halların əksəriyyətini (70-80%) təşkil edir, digər etiologiyalara otoimmün, idiopatik və genetik səbəblər, o cümlədən ADH1 daxildir. Ascendis Pharma A/S haqqında: Ascendis Pharma, xəstələr üçün əhəmiyyətli bir fərq yaratmaq üçün innovativ TransCon texnologiya platformamızı tətbiq etməyə fokuslanmış qlobal bir biofarmasevtik şirkətdir. Xəstələr, Elm və Ehtiras kimi əsas dəyərlərimizlə rəhbər tutularaq və məhsul innovasiyası üçün alqoritmimizi izləyərək, qarşılanmamış tibbi ehtiyacları ödəmək üçün sinfində ən yaxşı potensialı nümayiş etdirən yeni terapiyalar inkişaf etdirmək üçün TransCon-u tətbiq edirik. Ascendis-in baş ofisi Danimarkanın Kopenhagen şəhərində yerləşir və Avropa və ABŞ -da əlavə obyektləri var. Daha çox məlumat üçün lütfən ascendispharma.com saytına daxil olun. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar: Bu press-reliz əhəmiyyətli risklər və qeyri-müəyyənliklər ehtiva edən gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu press-relizdə Ascendis-in gələcək əməliyyatları, idarəetmə planları və məqsədləri ilə bağlı tarixi faktlar istisna olmaqla, bütün bəyanatlar, dəyişdirilmiş 1933-cü il Qiymətli Kağızlar Qanununun 27A Bölməsi və dəyişdirilmiş 1934-cü il Qiymətli Kağızlar Mübadiləsi Qanununun 21E Bölməsi mənasında gələcəyə yönəlik bəyanatlardır. Bu cür bəyanatlara, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, (i) TransCon PTH-nin endogen paratiroid hormonunu təkrarlamaq və hipoparatiroidizmin fiziki və psixoloji yüklərini aradan qaldırmaq qabiliyyəti, (ii) Ascendis-in hipoparatiroidizmli dünyanın hər yerindəki xəstələr üçün müalicə variantlarını inkişaf etdirmək işini davam etdirməyə sadiqliyi, (iii) Ascendis-in TransCon texnologiya platformasını xəstələr üçün əhəmiyyətli bir fərq yaratmaq üçün tətbiq etmək qabiliyyəti və (iv) Ascendis-in qarşılanmamış tibbi ehtiyacları ödəmək üçün yeni və potensial olaraq sinfində ən yaxşı terapiyalar yaratmaq üçün TransCon-dan istifadə etməsi ilə bağlı bəyanatlar daxildir. Ascendis gələcəyə yönəlik bəyanatlarda açıqlanan planları həyata keçirə, niyyətləri yerinə yetirə və ya gözləntiləri və ya proqnozları qarşılaya bilməz və siz bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz. Faktiki nəticələr və ya hadisələr gələcəyə yönəlik bəyanatlarda açıqlanan planlardan, niyyətlərdən, gözləntilərdən və proqnozlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Müxtəlif vacib amillər Ascendis-in verdiyi gələcəyə yönəlik bəyanatlardan faktiki nəticələrin və ya hadisələrin əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola bilər, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq: Ascendis-in məhsulları və məhsul namizədləri üçün üçüncü tərəf istehsalçılarından, distribyutorlarından və xidmət təminatçılarından asılılıq; tənzimləyici nəzərdən keçirmə və təsdiqlənmə ilə bağlı risklər, o cümlədən gecikmələr, əlavə məlumat və ya təhlillər üçün tələblər, istifadəyə məhdudiyyətlər və ya məhdudiyyətlər, gözləniləndən daha məhdud etiketləmə ilə təsdiqlənmə və ya ABŞ , Avropa İttifaqı və ya digər yurisdiksiyalarda təsdiqlənmənin alınmaması; klinik inkişaf riskləri, o cümlədən davam edən və ya gələcək sınaqlardan əldə olunan nəticələrin əvvəlki məlumatları təsdiqləməməsi; inkişaf proqramlarında və ya bazardakı məhsullarda gözlənilməz təhlükəsizlik və ya effektivlik tapıntıları; inkişafı və ya kommersiyalaşdırmanı gecikdirə biləcək istehsal, təchizat zənciri, keyfiyyət və ya logistika problemləri; təsdiq edilmiş Ascendis məhsullarının kommersiyalaşdırılması ilə bağlı gözlənilməz xərclər; Ascendis-in biznesinə ümumilikdə təsir edən gözlənilməz tədqiqat və inkişaf və ya satış, ümumi və inzibati xərclər və digər xərclər; bazar qəbulu, qiymətqoyma və geri ödəmə problemləri, o cümlədən ödəyici əhatə qərarları və sağlamlıq texnologiyası qiymətləndirmələri; rəqabətli inkişaflar, o cümlədən yeni və ya təkmilləşdirilmiş terapiyalar; intellektual mülkiyyətin qorunması, fəaliyyət azadlığı və məhkəmə riskləri; Ascendis-in biznes fəaliyyətlərini dəstəkləmək üçün lazım olduqda əlavə maliyyə vəsaiti əldə etmək qabiliyyəti; kiber təhlükəsizlik, məlumatların məxfiliyi və informasiya texnologiyaları pozuntuları; və tariflər, ticarət siyasətləri, valyuta dalğalanmaları və geosiyasi hadisələr daxil olmaqla beynəlxalq iqtisadi, siyasi, hüquqi, uyğunluq, ictimai sağlamlıq və biznes amillərinin təsiri. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda ifadə edilənlərdən faktiki nəticələrin fərqlənməsinə səbəb ola biləcək risklərin və qeyri-müəyyənliklərin daha ətraflı təsviri, eləcə də Ascendis-in biznesi ilə bağlı risklər üçün, Ascendis-in ABŞ -a təqdim etdiyi 20-F Forması üzrə İllik Hesabatına baxın. 11 fevral 2026-cı il tarixində Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına (SEC) və Ascendis-in SEC-ə təqdim etdiyi və ya göndərdiyi digər gələcək hesabatlarına baxın. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar Ascendis-in daxil ola biləcəyi və ya edə biləcəyi gələcək lisenziyalaşdırma, əməkdaşlıq, satınalmalar, birləşmələr, satışlar, birgə müəssisələr və ya investisiyaların potensial təsirini əks etdirmir. Ascendis qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür. Ascendis, Ascendis Pharma, Ascendis Pharma loqosu, TransCon və YORVIPATH® Ascendis Pharma qrupuna məxsus ticarət nişanlarıdır. © İyun 2026 Ascendis Pharma A/S. İnvestor Əlaqə: Media Əlaqə: Chad Fugere Melinda Baker Ascendis Pharma Ascendis Pharma +1 (650) 519-7494 +1 (650) 709-8875 iGuppy M et al. BMJ Open. 2024;14(11):e089783. doi:10.1136/bmjopen-2024-089783