11β-hidroksilaza çatışmazlığı olan xəstələrdə CRENESITY müalicəsinə başlandıqdan sonra androstenedion və digər adrenal hormon səviyyələri əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşmışdır, 11-deoksikortizol və 11-deoksikortikosteronda median azalma >90% olmuşdur. Demək olar ki, bütün xəstələr (14/15) CRENESITY ilə ümumi qlükokortikoid dozasını azaltmış, hipertenziya əleyhinə dərman qəbul edən 5 xəstədən 2-si bu dərmanları azaltmış və ya dayandırmışdır. Bu nəticələr, 11β-hidroksilaza çatışmazlığı səbəbindən klassik anadangəlmə adrenal hiperplaziyası olan xəstələrdə ilkin klinik məlumatlar verir. Bu, CRENESITY -nin klinik sınaqlarında əvvəllər öyrənilməmiş nadir bir alt növdür. SAN DİEQO , 15 iyun 2026 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences, Inc. (Nasdaq: NBIX ) bu gün 11β-hidroksilaza çatışmazlığı səbəbindən klassik anadangəlmə adrenal hiperplaziyası (CAH) olan pediatrik və yetkin xəstələrdə ilk retrospektiv vaka seriyasından klinik nəticələri açıqladı. Bu alt növ əvvəllər CRENESITY® (krinecerfont) klinik sınaqlarında öyrənilməmişdi və 21-hidroksilaza çatışmazlığından sonra klassik CAH-ın ikinci ən çox yayılmış formasıdır, təxminən 5% halları təşkil edir. Nəticələr Çikaqo da keçirilən Endocrine Society -nin illik iclası ENDO 2026 -da təqdim edildi. CAH-ın digər formaları kimi, 11β-hidroksilaza çatışmazlığı (11β-OHD) kortizol çatışmazlığı və artıq adrenal androgenlərlə xarakterizə olunur. Lakin, 11β-OHD unikal olaraq adrenal steroid prekursorları 11-deoksikortizol (11-dF) və 11-deoksikortikosteron (DOC) yığılması ilə əlaqələndirilir. Bu hormonal balanssızlıqlar hipertenziya və digər uzunmüddətli ağırlaşmalar daxil olmaqla fərqli klinik xüsusiyyətlərə səbəb ola bilər. Bu retrospektiv vaka seriyasında, CRENESITY müalicəsinə başlandıqdan sonra yüksək baza səviyyələri olan bütün xəstələrdə androstenedion (A4) səviyyələrində azalma müşahidə edilmişdir. Steroid prekursorları da azalmış, dəyərlər normal diapazonlara çatmış və yetkin xəstələrdə qan təzyiqi yaxşılaşmışdır. Neurocrine Biosciences -in Baş Tibb İşçisi Sanjay Keswani, M.D. , bildirib: “11β-hidroksilaza çatışmazlığı olan xəstələr klassik anadangəlmə adrenal hiperplaziya daxilində mürəkkəb bir alt qrupu təmsil edir, bu şəxslər üçün müalicə qərarlarını istiqamətləndirmək üçün məhdud məlumatlar mövcuddur. Bu ilk vaka seriyası, ACTH -ı hədəfləmək və 11β-hidroksilaza çatışmazlığı olan xəstələrdə hormonal nəzarəti potensial olaraq yaxşılaşdırmaq üçün CRENESITY istifadəsinə dair ilkin klinik məlumatlar verir, bu da bütün klassik CAH icması üçün qayğının inkişafına davamlı öhdəliyimizi vurğulayır.” Bu retrospektiv vaka seriyası, 11β-OHD səbəbindən klassik CAH olan 15 pediatrik (n=11) və yetkin (n=4) xəstədə CRENESITY müalicəsinə klinik reaksiyaları təsvir edir. Baza səviyyəsində yüksək A4 və/və ya adrenal steroid prekursorları olan bütün xəstələrdə, CRENESITY müalicəsinə başlanması səviyyələrin azalması ilə əlaqələndirilmişdir. A4 və prekursorların normallaşması müalicəyə başlandıqdan bir ay sonra, əvvəlki suprafizioloji qlükokortikoid (GC) terapiyasına baxmayaraq hormon artıqlığı davam edən xəstələrdə də müşahidə edilmişdir. Baza səviyyəsində yüksək hormonları olan xəstələr arasında, CRENESITY müalicəsinə başlandıqdan sonra -92% (DOC, n=5), -95% (11-dF, n=7) və -65% (A4, n=3) median azalmalar müşahidə edilmişdir. Hipertenziya əleyhinə müalicə alan xəstələr arasında, beşdən ikisi bu dərmanları azaltmış və ya dayandıra bilmişdir. CRENESITY müalicəsinə başlandıqdan sonra, 15 xəstədən 14-ü ümumi GC dozasını azalda bilmişdir. Minnesota Universiteti nin Pediatriya Departamenti və Eksperimental və Klinik Farmakologiya Departamenti, Endokrinologiya və Genetika & Metabolizm Bölmələrinin Professoru Kyriakie Sarafoglou, M.D. , bildirib: “11β-hidroksilaza çatışmazlığı olan xəstələr tez-tez həm androgen artıqlığı, həm də hipertenziya və digər ağırlaşmalara səbəb ola bilən yüksək adrenal steroid prekursorları yaşayırlar ki, bu da xəstəliyin idarə edilməsini xüsusilə çətinləşdirir.” “Bu vəziyyətin nadirliyini nəzərə alaraq, 15 xəstədən alınan məlumatlar klinisyenlərə klassik anadangəlmə adrenal hiperplaziyanın bu çətin formasının idarə edilməsində CRENESITY -nin potensial rolu haqqında əhəmiyyətli məlumatlar verir.” Bu vaka seriyası, 11β-OHD səbəbindən klassik CAH olan xəstələrdə CRENESITY müalicəsinin effektivliyini və təhlükəsizliyini dəstəkləyən erkən, təməl sübutlar təqdim edir. CRENESITY , ferment çatışmazlığından asılı olmayaraq klassik CAH olan xəstələr üçün GC -lərə əlavə müalicə kimi təsdiqlənsə də, bu nadir alt növdə istifadəsi haqqında məhdud sübutlar mövcuddur. Bu nəticələr, bu klassik CAH alt növündə CRENESITY -nin daha da araşdırılmasını dəstəkləyir və Neurocrine -in klassik CAH-ın bütün spektrində və digər nadir endokrin xəstəlikləri olan xəstələrə dəstək vermək öhdəliyini gücləndirir. ENDO 2026 illik iclasında təqdimatlar aşağıdakıları əhatə edirdi: CAHtalyst® Adult Study İki İllik Nəticələr Başlıq: Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Olan Yetkinlərdə Çəki ilə Əlaqədar Nəticələr və İnsulin Müqaviməti: CAHtalyst Adult Study -dən 2 İllik Nəticələr (Şifahi Təqdimat #ORF32-07) Müəlliflər: Oksana Hamidi, D.O. , et al Başlıq: Krinecerfont Qəbul Edən Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Olan Yetkinlər Qlükokortikoid Dozalarında Davamlı Azalmalar Nümayiş Etdirdilər: CAHtalyst Adult Study -dən 2 İllik Nəticələr (Poster Təqdimatı #SUN-458) Müəlliflər: Irina Bancos, M.D. , et al Başlıq: CAHtalyst Adult Open-Label Extension Study -də İştirak Edən Amerika Birləşmiş Ştatları nda Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Olan Yetkinlərin Həyat Keyfiyyəti üzrə Kəsik Tədqiqat Müəlliflər: Sonal Vaid, M.D. , et al Başlıq: CAHtalyst Adult Study -də 2 İlə Qədər Krinecerfont ilə Müalicə Olunan Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Olan Yetkinlərdə Sümük Nəticələri (Poster Təqdimatı #SUN-468) Müəlliflər: Maria Vogiatzi, M.D. , et al CAHtalyst Pediatric Study İki İllik Nəticələr Başlıq: Krinecerfont ilə Sümük Yaşının Yavaşlaması və Boy Proqnozunun Yaxşılaşması Olan Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Olan Uşaq və Yeniyetmələrin Xarakteristikası (Şifahi Təqdimat #ORF32-05) Müəlliflər: Maria Vogiatzi, M.D. , et al Başlıq: Uzunmüddətli Krinecerfont Müalicəsi ACTH və 17-Hidroksiprogesteronu Azaltdı — Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Olan Uşaq və Yeniyetmələrdə Klinik Nəticələr: CAHtalyst Pediatric -dən 2 İllik Nəticələr (Poster Təqdimatı #SAT-465) Müəlliflər: Natalie Nokoff, M.D. , et al Başlıq: Uzunmüddətli Krinecerfont Qlükokortikoid Dozalarında Davamlı Azalmalara İmkan Verir — Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Olan Uşaq və Yeniyetmələrdə Klinik Nəticələr: CAHtalyst Pediatric -dən 2 İllik Nəticələr (Poster Təqdimatı #SUN-465) Müəlliflər: Kyriakie Sarafoglou, M.D. , et al Əlavə Təqdimatlar Başlıq: Qlükokortikoid Ekspozisiyası və Androgen Nəzarəti ilə Əlaqədar Kardiometabolik Komorbidlərin Uzunmüddətli Riski Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyasında: CAHtalog Registry -dən Cox Proportional Hazards Analizi (“Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziya və Adrenal Çatışmazlıq üçün Yeni Terapiyalar və Perspektivlər” Sürətli Təqdimat #ORF32-02 və Poster Təqdimatı #MON-495) Müəlliflər: Oksana Lekarev, D.O. , et al Başlıq: 11β-Hidroksilaza Çatışmazlığı Səbəbindən Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyasının Krinecerfont Müalicəsi: Bir Vaka Seriyası (Poster Təqdimatı #SAT-466) Müəlliflər: Kyriakie Sarafoglou, M.D. , et al Başlıq: Amerika Birləşmiş Ştatları Endokrinoloqlarının Dəyişdirilmiş Delphi Paneli Qlükokortikoid Dozasında Minimum Klinik Əhəmiyyətli Fərq və Klassik Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyasında Digər Əsas Mülahizələr üzrə Razılığa Gəlmək üçün (Poster Təqdimatı #SAT-459) Müəlliflər: Ahmed Khattab, M.D. , et al Anadangəlmə Adrenal Hiperplaziyası Haqqında Anadangəlmə adrenal hiperplaziyası (CAH) kortizol, aldosteron və adrenal androgenlər kimi adrenal steroid hormonlarının istehsalını dəyişdirən ferment çatışmazlığı ilə nəticələnən nadir genetik bir vəziyyətdir. Şiddətli ferment çatışmazlığı adrenal vəzilərin kifayət qədər kortizol və təxminən 75% hallarda aldosteron istehsal edə bilməməsinə səbəb olur. CAH olan şəxslər adətən androgenlər istehsal edə bildikləri üçün, normalda kortizol istehsal etmək üçün istifadə ediləcək istifadə olunmamış prekursorlar əvəzinə artıq miqdarda androgenlərin istehsalına səbəb olur. Müalicə edilmədikdə, CAH adrenal böhrana və hətta ölümə səbəb ola bilər. Endogen kortizol çatışmazlığını düzəltmək üçün ekzogen qlükokortikoidlər (GCs) zəruridir, lakin tarixi olaraq, yüksək adrenokortikotrop hormon (ACTH) və adrenal androgen səviyyələrini azaltmaq üçün kortizol əvəzlənməsi üçün lazım olandan daha yüksək dozalar (suprafizioloji) istifadə edilmişdir. Lakin, suprafizioloji dozalarda GC müalicəsi çəki artımı və diabet kimi metabolik problemlər, ürək-damar xəstəlikləri və osteoporoz daxil olmaqla steroid artıqlığının ciddi və əhəmiyyətli ağırlaşmaları ilə əlaqələndirilmişdir. Bundan əlavə, suprafizioloji GC-lərlə uzunmüddətli müalicə əhval-ruhiyyə və yaddaş dəyişiklikləri kimi psixoloji və koqnitiv təsirlərə malik ola bilər. Adrenal androgen artıqlığı pediatrik xəstələrdə anormal sümük böyüməsi və inkişafı, qadınlarda artıq üz tüklərinin böyüməsi və menstrual pozğunluqlar kimi sağlamlıq problemləri, hər iki cinsdə kardiometabolik və sonsuzluq problemləri ilə əlaqələndirilmişdir. Yüksək ACTH simptomlarına testikulyar adrenal qalıq şişləri (TARTs) daxil ola bilər. CRENESITY® (krinecerfont) Haqqında CRENESITY , klassik anadangəlmə adrenal hiperplaziyanın (CAH) müalicəsi üçün qeyri-qlükokortikoid (GC) mexanizmi vasitəsilə artıq adrenokortikotrop hormon (ACTH) və adrenal androgenləri azaldan və nəzarət edən güclü və seçici oral kortikotropin-salıcı faktor tip 1 reseptor (CRF1) antaqonistidir. Hipofizdə CRF1 reseptorlarının antaqonizmi ACTH səviyyələrini azaltmaqla, öz növbəsində adrenal androgenlərin istehsalını və potensial olaraq CAH ilə əlaqəli simptomları azaltmaqla göstərilmişdir. Güclü klinik tədqiqat məlumatları göstərir ki, CRENESITY ilə adrenal androgen səviyyələrinin azaldılması, çatışmayan kortizolu əvəz etmək üçün GC -lərin daha aşağı, daha fizioloji dozalanmasına imkan verir. CRENESITY kapsul və oral məhlul şəklində mövcuddur. 18 yaş və yuxarı yetkinlər üçün tövsiyə olunan doza gündə iki dəfə yeməklə birlikdə oral olaraq 100 mq-dır. Çəkisi 55 kq-dan (121 lbs) az olan dörd-on yeddi yaşlı pediatrik xəstələr üçün tövsiyə olunan doza bədən çəkisinə əsaslanır və gündə iki dəfə yeməklə birlikdə oral olaraq tətbiq edilir. Çəkisi 55 kq-dan (121 lbs) çox olan pediatrik xəstələr üçün tövsiyə olunan doza gündə iki dəfə yeməklə birlikdə oral olaraq 100 mq-dır. Sağlamlıq xidməti təminatçıları xəstələrin ehtiyaclarından asılı olaraq istifadə üçün uyğun formulasiyanı müəyyən etmək üçün onlarla işləyə bilərlər. CRENESITY qəbul edən xəstələr kortizol əvəzlənməsi üçün GC terapiyasını davam etdirməlidirlər. CAHtalyst® Tədqiqatları Haqqında Faza 3 CAHtalyst qlobal qeydiyyat tədqiqatları, 21-hidroksilaza çatışmazlığı səbəbindən klassik anadangəlmə adrenal hiperplaziyası (CAH) olan uşaq və yetkinlərdə CRENESITY® (krinecerfont) -nin təhlükəsizliyini, effektivliyini və tolerantlığını qiymətləndirmək üçün hazırlanmışdır. CAHtalyst tədqiqatları, 285 pediatrik və yetkin xəstə daxil olmaqla, klassik CAH-da indiyə qədər aparılmış ən böyük klinik sınaq proqramı idi. CAHtalyst Pediatric tədqiqatı dörd-on yeddi yaşlı 103 pediatrik xəstəni əhatə edirdi. Tədqiqat iki sualı sınaqdan keçirdi. Birinci sual, dörd həftəlik CRENESITY müalicəsinin androgen nəzarətini yaxşılaşdırıb-yaxşılaşdırmadığını qiymətləndirdi. İkinci sual, əlavə 24 həftəlik CRENESITY müalicəsinin androstenedion səviyyələri qorunarkən və ya yaxşılaşdırılarkən fərdiləşdirilmiş qlükokortikoid (GC) dozasının azaldılmasına imkan verib-vermədiyini qiymətləndirdi. CAHtalyst Adult tədqiqatı 18-58 yaşlı 182 yetkin xəstəni əhatə edirdi. Eynilə, tədqiqatın birinci sualı, dörd həftəlik CRENESITY müalicəsinin androgen nəzarətini yaxşılaşdırıb-yaxşılaşdırmadığını qiymətləndirdi və ikinci sual, əlavə 20 həftəlik CRENESITY müalicəsinin androstenedion səviyyələri qorunarkən və ya yaxşılaşdırılarkən GC -nin fizioloji diapazona endirilməsinə imkan verib-vermədiyini qiymətləndirdi. CAHtalyst Faza 3 tədqiqatlarından alınan məlumatlar, ABŞ Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən 2024-cü ilin dekabrında CRENESITY -nin təsdiqlənməsini dəstəklədi. Hər iki tədqiqatın açıq etiketli genişləndirilmiş müalicə hissələri davam edir. Mühüm Məlumat Təsdiqlənmiş İstifadələr CRENESITY